Loại thuốc mới đang thắp lên hy vọng cho bệnh nhân Alzheimer

Trong ba năm qua, một loại thuốc điều trị bệnh Alzheimer mới đã tạo nên một làn sóng bao gồm cả hy vọng và thất vọng. Nhưng trong khi những kháng thể này có một khởi đầu khó khăn trong việc sử dụng, nhiều bệnh nhân và bác sĩ của họ đang cảm thấy lạc quan hơn khi một trong những loại thuốc cuối cùng đã được sử dụng rộng rãi hơn.

Lecanemab (tên thương hiệu Leqembi) đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt hoàn toàn vào tháng 7 năm 2023 và hiện là loại thuốc duy nhất trong nhóm này dành cho bệnh nhân Alzheimer, ngoài các thử nghiệm lâm sàng. Thuốc đã được chứng minh là làm chậm sự tiến triển của bệnh, nhưng lợi ích của nó khá khiêm tốn. Đây cũng là một liệu pháp nặng nề và có nguy cơ cao gây ra các tác dụng phụ đáng lo ngại.

Việc điều trị Alzheimer bao gồm những gì và rủi ro của thuốc là gì?

Những bệnh nhân đủ điều kiện và gia đình họ cũng có nhiều điều cần cân nhắc.

Ở mức độ thực tế, lecanemab có thể tốn thời gian và tốn kém. Bệnh nhân phải đến truyền dịch hai tuần một lần, cộng với chụp MRI thường xuyên. quét để theo dõi tác dụng phụ. Và mặc dù loại thuốc này được Medicare chi trả 80%, nhưng việc điều trị và số lần khám bác sĩ cần thiết vẫn có thể khiến chi phí tự chi trả hàng năm lên tới 6.600 USD, theo một ước tính.

Tiến sĩ Liliana Ramirez Gomez, giám đốc lâm sàng của Khoa Rối loạn Trí nhớ tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts, cho biết: “Đối với họ khi đi du lịch, cứ hai tuần họ hãy nghỉ một ngày,” điều đó là rất nhiều đối với bệnh nhân và người nhà của họ.

Mọi người cũng cần phải xem xét những rủi ro. Mối quan tâm chính với lecanemab là một tình trạng được gọi là ARIA, liên quan đến các bất thường về hình ảnh liên quan đến amyloid, có thể gây sưng não hoặc chảy máu. Trong một thử nghiệm lâm sàng, những tác dụng phụ này xảy ra ở khoảng 5% đến 39% bệnh nhân, tùy thuộc vào trạng thái APOE4 của người đó, mặc dù nó thường không có triệu chứng. Trong số hơn 1.600 bệnh nhân được tiêm một liều lecanemab, có 4 trường hợp tử vong có thể liên quan đến thuốc này.

Cả 3 trung tâm y tế đều đã xảy ra trường hợp mắc ARIA nhưng cho đến nay chưa có trường hợp nào nghiêm trọng. Tiến sĩ Petersen nói: “Tôi không nghĩ biểu hiện của các tác dụng phụ đáng lo ngại như một số người có thể dự đoán”.

Lợi ích là gì và bệnh nhân Alzheimer ban đầu phản ứng như thế nào?

Cùng với những rủi ro và gánh nặng này, lợi ích tiềm năng của việc dùng lecanemab là việc chúng có thể làm chậm bệnh đi 27%. Loại thuốc này sẽ không cải thiện trí nhớ của con người nhưng nó làm chậm sự tiến triển của bệnh Alzheimer khoảng 5 tháng. Tiến sĩ Rabinovici cho biết, nó giúp mọi người duy trì “giai đoạn đoạn minh mẫn hiện tại lâu hơn”. “Nó đang trì hoãn thời điểm họ mất khả năng tự chăm sóc bản thân và cần giúp đỡ trong các hoạt động cơ bản của cuộc sống hàng ngày.”

Hầu hết các bệnh nhân dùng lecanemab của Tiến sĩ Rabinovici chỉ mới sử dụng được vài tháng, vì vậy ông cho biết họ vẫn đang ở “chế độ quan sát” để đánh giá lợi ích. Bất chấp những lo ngại của họ, các chuyên gia cho biết nhiều bệnh nhân – và bác sĩ của họ – rất nhiệt tình sử dụng loại thuốc này.

Tiến sĩ Ramirez Gomez cho biết: “Bệnh Alzheimer là một tình trạng tàn khốc đối với bệnh nhân, đối với gia đình họ, vì vậy mọi người thực sự rất vui mừng khi loại thuốc này phát huy hiệu quả và mong muốn được tiếp nhận phương pháp điều trị này”.