Có một sự thật: Rất khó khăn trong việc tạo ra loại thuốc kháng sinh mới!

Phát hiện ra kháng sinh là một trong những đột phá y học vĩ đại nhất thế kỷ 20, nhưng để tiếp tục phát triển nó trong thế kỷ 21 lại là một hỏi lớn.

Kháng sinh là một loại thuốc dùng để chống vi khuẩn, giúp hiện thực hóa nhiều thủ thuật y khoa hiện đại. Hiện nay, hệ thống y tế toàn cầu phụ thuộc rất nhiều vào chúng.

Tuy nhiên, do việc sử dụng kháng sinh ngày càng phổ biến, vi khuẩn, nấm và ký sinh trùng đã phát triển khả năng kháng lại các loại thuốc này. Hệ quả là những bệnh nhiễm trùng vốn dễ điều trị nay trở nên khó chữa hơn, thậm chí có thể gây tử vong.

Sau khi penicillin được phát triển vào giữa thập niên 1940, nhiều loại kháng sinh mới ra đời. Tuy nhiên, kể từ những năm 1980, đầu tư vào nghiên cứu phát triển kháng sinh mới ngày càng giảm sút, dẫn đến rất ít loại mới được phê duyệt.

Hiện nay, nhu cầu về kháng sinh mới để chống lại vi khuẩn kháng thuốc đang trở nên cấp thiết hơn bao giờ hết. Nếu không có hành động kịp thời, ước tính đến năm 2050, các bệnh nhiễm trùng do vi khuẩn kháng thuốc sẽ gây ra hơn 39 triệu ca tử vong trên toàn cầu.

Vậy tại sao lại có quá ít kháng sinh mới được phát triển và đưa vào sử dụng y tế?

Sự đầu tư vào thuốc mới

Nhiều công ty dược phẩm đã từ bỏ lĩnh vực nghiên cứu này. Hơn nữa, việc tìm kiếm các loại kháng sinh mới không bị mất hiệu lực nhanh chóng do tình trạng kháng thuốc hiện nay là một thách thức lớn.

Phát triển một loại thuốc mới là một quá trình phức tạp, tốn kém và mất rất nhiều thời gian. Từ giai đoạn khám phá ban đầu đến khi được phê duyệt có thể kéo dài từ 10 đến 15 năm và tiêu tốn hơn 1 tỷ USD.

Phần lớn các loại kháng sinh hiện nay đều có giá rẻ và dễ dàng tiếp cận. Trong khi đó, kháng sinh mới thường được xem là “lựa chọn cuối cùng”, chỉ được sử dụng khi tất cả các phương pháp điều trị khác đều thất bại. Điều này nhằm ngăn chặn vi khuẩn phát triển khả năng kháng thuốc với loại kháng sinh mới.

Chính vì thế, lợi nhuận thu về từ kháng sinh mới thấp hơn nhiều so với các loại thuốc điều trị bệnh khác. Các công ty dược phẩm ít có khả năng thu hồi chi phí nghiên cứu sau nhiều năm phát triển kháng sinh mới, khiến họ không mặn mà đầu tư vào lĩnh vực này.

Thử nghiệm tính an toàn và hiệu quả

Trong quá trình tìm kiếm kháng sinh mới, các nhà khoa học thường sàng lọc hàng nghìn hợp chất tiềm năng trong thư viện hóa chất, sử dụng cả trí tuệ nhân tạo (AI) để xác định những hợp chất có hoạt tính kháng khuẩn.

Sau đó, họ tiếp tục tinh chỉnh và thử nghiệm các hợp chất này trên vi khuẩn gây bệnh để đảm bảo chúng không gây hại cho con người.

Một loại kháng sinh hiệu quả không chỉ cần tiêu diệt được vi khuẩn mà còn phải đạt đủ nồng độ tại vị trí nhiễm trùng trong cơ thể để phát huy tác dụng, đồng thời giảm thiểu tác dụng phụ.

Trước khi tiến hành thử nghiệm trên người, các nhà khoa học phải điều chỉnh nhiều thông số về cấu trúc hóa học của hợp chất để đảm bảo tính an toàn và hiệu quả. Sau đó, hợp chất này phải trải qua nhiều giai đoạn thử nghiệm lâm sàng nghiêm ngặt nhằm chứng minh độ an toàn và khả năng điều trị bệnh trước khi được cấp phép sử dụng.

Những tiến bộ gần đây

Hiện nay, phần lớn công tác nghiên cứu và phát triển kháng sinh giai đoạn đầu được thực hiện bởi các trường đại học và công ty dược phẩm quy mô nhỏ.

Viện Nghiên cứu Kháng sinh Ineos Oxford đang tập trung phát triển các dòng kháng sinh mới và liệu pháp kết hợp (combination therapy).

Trong liệu pháp kết hợp, hai hoặc nhiều loại thuốc được sử dụng đồng thời. Một trong số đó là kháng sinh như penicillin, có tác dụng tiêu diệt vi khuẩn. Thuốc thứ hai sẽ nhắm vào cơ chế kháng thuốc của vi khuẩn, đóng vai trò như một “người bảo vệ” kháng sinh.

Bằng cách vô hiệu hóa cơ chế kháng thuốc của vi khuẩn, thuốc thứ hai giúp bảo vệ kháng sinh khỏi bị phá hủy, từ đó tăng hiệu quả điều trị.

Một nghiên cứu gần đây đã thử nghiệm liệu pháp kết hợp với hai hợp chất bảo vệ cùng một loại kháng sinh hiện có. Kết quả cho thấy phương pháp này mang lại hiệu quả đáng kể đối với nhiều loại vi khuẩn kháng thuốc.

Giải pháp nào cho tương lai?

Dù có nhiều tiến bộ, các nhà khoa học không thể một mình giải quyết cuộc khủng hoảng kháng thuốc. Cần có sự hợp tác chặt chẽ giữa chính phủ, ngành dược phẩm và các tổ chức y tế toàn cầu để duy trì nguồn cung ứng kháng sinh.

Một chiến lược được Vương quốc Anh tiên phong là mô hình mua kháng sinh theo kiểu “đăng ký thuê bao”. Theo đó, các nhà cung cấp dịch vụ y tế sẽ trả một khoản phí cố định cho công ty dược phẩm dựa trên giá trị y tế của thuốc, thay vì số lượng thuốc được bán ra.

Mô hình này giúp tách biệt nhu cầu sử dụng với lợi nhuận, khiến việc phát triển kháng sinh trở nên bền vững và khả thi hơn về mặt kinh tế.