Bắt nhịp thị trường 26/02/2025: Pfizer ngừng thương mại liệu pháp gen BEQVEZ™, EMA phê duyệt thuốc TAKHZYRO® của công ty dược phẩm Takeda

Ngoài Hoa Kỳ, Cơ quan Quản lý Dược phẩm châu Âu (EMA) cũng đã chính thức phê duyệt TAKHZYRO® của Takeda để dự phòng các cơn phù mạch di truyền. Trong khi đó, Pfizer thông báo quyết định ngừng phát triển và thương mại hóa liệu pháp gen BEQVEZ™ dành cho điều trị bệnh máu khó đông.

Pfizer ngừng kinh doanh BEQVEZ™ – liệu pháp gen chữa bệnh Hemophilia

Ngày 21/2 vừa qua, Pfizer thông báo sẽ chính thức ngừng sản xuất và triển khai các hoạt động thương mại cho BEQVEZ™ trên toàn cầu⁽¹⁾. Đây là liệu pháp gen dùng một lần được sử dụng cho các bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông (Hemophilia), thường gây nên bởi tình trạng thiếu hụt yếu tố đông máu hoặc không có đủ các yếu tố làm đông máu. Trong đó, hai yếu tố thường gặp là VIII và IX⁽²⁾.

Trước đó vào năm 2024, liệu pháp gen này đã được Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt để điều trị cho người lớn mắc Hemophilia B từ trung bình đến nặng⁽³⁾. Tuy nhiên, nhu cầu sử dụng của bệnh nhân và các nhà cung cấp dịch vụ y tế ngày một giảm đã dẫn đến quyết định ngừng kinh doanh BEQVEZ™ của công ty dược phẩm này.

Thay vào đó, Pfizer sẽ tập trung nguồn lực vào HYMPAVZI™ – loại thuốc tiêm được FDA phê duyệt vào năm 2024 để điều trị Hemophilia A hoặc B ở các bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên⁽⁴⁾. Đây là lần thứ hai công ty dược phẩm đến từ Mỹ này ngừng phát triển các liệu pháp cho bệnh máu khó đông sau khi chấm dứt thỏa thuận hợp tác phát triển với Sangamo Therapeutics về Hemophilia A.

Thuốc TAKHZYRO® của công ty dược phẩm Takeda được EMA phê duyệt

Takeda, tập đoàn dược phẩm hàng đầu Nhật Bản, vừa thông báo về việc EMA chính thức phê duyệt TAKHZYRO® (lanadelumab) vào ngày 24/2. Theo đó, loại thuốc tiêm này chính thức được chấp thuận để điều trị dự phòng các cơn phù mạch di truyền (HAE) tái phát ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên⁽⁵⁾.

HAE là một bệnh lý rối loạn di truyền hiếm gặp, gây ra các cơn sưng phù tái phát ở nhiều bộ phận cơ thể như bụng, mặt, chân, tay và họng. Những đợt sưng này không chỉ gây đau đớn mà còn có thể đe dọa tính mạng nếu không được can thiệp kịp thời⁽⁶⁾. Tuy nhiên, bà Irmgard Andresen, trưởng nhóm Y khoa toàn cầu về HAE tại Takeda từng chia sẻ: “HAE ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 50.000 người trên toàn thế giới và thường không được nhận biết, chẩn đoán và điều trị đầy đủ.” Do đó, việc đưa TAKHZYRO® vào phác đồ điều trị có thể mang đến giải pháp cá nhân hóa hơn cho bệnh nhân HAE, giúp giảm gánh nặng bệnh tật và nâng cao chất lượng cuộc sống.

Trước đó, TAKHZYRO® cũng đã được FDA chấp thuận vào năm 2022 để ngăn ngừa các cơn phù mạch di truyền cho người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên⁽⁷⁾. Quyết định phê duyệt lần này của EMA càng củng cố mục tiêu mở rộng danh mục sản phẩm của công ty về các liệu pháp tiêm dưới da.

Nguồn: Tổng hợp