Thử nghiệm lâm sàng: Cánh cửa đưa người bệnh đến với phương pháp điều trị đột phá

Thử nghiệm lâm sàng là gì?

Thử nghiệm lâm sàng (clinical trial) là một hình thức nghiên cứu y khoa được tiến hành trên người nhằm đánh giá tính an toàn, hiệu quả và tác dụng phụ của các phương pháp điều trị, thuốc, vắc-xin hay thiết bị y tế mới.

Khác với các giai đoạn thử nghiệm trước đó – như nghiên cứu tiền lâm sàng trên tế bào hoặc động vật – thử nghiệm lâm sàng là bước kiểm chứng cuối cùng và bắt buộc trước khi một liệu pháp được cấp phép sử dụng đại trà cho cộng đồng.

Thử nghiệm lâm sàng thường được chia thành 4 giai đoạn:

• Giai đoạn 1: Thử nghiệm trên nhóm nhỏ (khoảng 20–80 người) nhằm đánh giá độ an toàn và xác định liều dùng phù hợp.
• Giai đoạn 2: Mở rộng quy mô (vài trăm người) để xác định hiệu quả điều trị và tiếp tục theo dõi tính an toàn.
• Giai đoạn 3: So sánh với phương pháp điều trị hiện tại trên quy mô lớn (hàng nghìn người), là cơ sở để nộp hồ sơ xin cấp phép từ các cơ quan quản lý như FDA (Mỹ) hay EMA (châu Âu).
• Giai đoạn 4: Tiến hành sau khi thuốc được cấp phép, để giám sát tác dụng dài hạn và phát hiện các phản ứng hiếm gặp.

Vì sao thử nghiệm lâm sàng có ý nghĩa đặc biệt?

Khác với các hình thức thử nghiệm trong phòng thí nghiệm, thử nghiệm lâm sàng phản ánh chân thực hơn quá trình điều trị trong thế giới thực.

Đây chính là "cầu nối" giúp người bệnh tiếp cận các liệu pháp tiên tiến trước khi chúng phổ biến rộng rãi. Đồng thời, nó cũng là cơ hội để bác sĩ và hệ thống y tế trong nước học hỏi, cập nhật những kiến thức và kỹ thuật hiện đại từ quốc tế.

Tiến sĩ - bác sĩ Lê Thanh Nhàn (Bệnh viện Nhi đồng 1) cho biết, tại bệnh viện hiện đang có 5 nghiên cứu lâm sàng, trong đó nhiều dự án hợp tác chặt chẽ với các đơn vị nước ngoài.

Trong khi đó, bác sĩ chuyên khoa II Phan Tấn Thuận, Trưởng phòng Chỉ đạo tuyến, Trưởng đơn vị thử nghiệm lâm sàng (CRU) Bệnh viện Ung bướu TP.HCM cho biết, bệnh viện đang triển khai tới 37 nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng, đặc biệt tập trung vào thuốc miễn dịch và liệu pháp thế hệ mới cho bệnh nhân ung thư.

Việt Nam và khát vọng trở thành trung tâm nghiên cứu trong khu vực

Với dân số hơn 100 triệu người và hệ thống y tế đang phát triển nhanh chóng, Việt Nam đang trở thành điểm đến hấp dẫn cho các tập đoàn dược quốc tế. Tuy nhiên, hiện tại năng lực nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng trong nước vẫn còn hạn chế do thiếu hụt nhân lực chuyên môn cao, cơ sở vật chất và quy trình pháp lý chưa linh hoạt.

Tại tọa đàm “Thúc đẩy đổi mới sáng tạo thông qua thử nghiệm lâm sàng” tổ chức ngày 20/5 tại TP.HCM, các chuyên gia đã nêu rõ: nếu biết tận dụng cơ hội và cải cách đúng hướng, Việt Nam hoàn toàn có thể vươn lên trở thành một trong ba điểm đến hàng đầu về thử nghiệm lâm sàng trong khu vực ASEAN vào năm 2030.

Giáo sư Guy Thwaites (Giám đốc OUCRU – Đại học Oxford tại Việt Nam) nhấn mạnh: "Việt Nam có thể nâng cao đáng kể năng lực thử nghiệm lâm sàng bằng cách áp dụng các thông lệ quốc tế, đơn giản hóa thủ tục, tăng cường hợp tác công - tư và đầu tư vào hạ tầng hiện đại."

Những điều kiện cần để bứt phá

Theo ông Darrell Oh – Chủ tịch Pharma Group, các thử nghiệm giai đoạn đầu là yếu tố then chốt để nâng cao tính cạnh tranh quốc tế của Việt Nam trong lĩnh vực R&D. Để thu hút các nghiên cứu này, chính phủ cần xây dựng các chính sách khuyến khích, như:

• Rút gọn thủ tục phê duyệt, đặc biệt với những thử nghiệm đã được các cơ quan quốc tế như FDA, EMA hay MHRA chấp thuận.
• Đào tạo đội ngũ nghiên cứu chuyên sâu, đủ khả năng vận hành thử nghiệm theo tiêu chuẩn quốc tế.
• Tăng cường hạ tầng nghiên cứu, bao gồm trung tâm dữ liệu, phòng xét nghiệm đạt chuẩn và hệ thống quản lý chất lượng.

Nguồn tổng hợp