Tháo gỡ "nút thắt" thuốc hiếm cho người mắc bệnh hiếm tại Việt Nam

Vì sao bệnh hiếm lại "khó chẩn, khó trị, khó thuốc"?

Bệnh hiếm không “hiếm” như cái tên. Trên toàn thế giới, có khoảng 6.000 loại bệnh hiếm đã được ghi nhận, ảnh hưởng tới hơn 300 triệu người. Các bệnh này thường là bệnh di truyền, rối loạn chuyển hóa, miễn dịch hay thần kinh, và chính vì hiếm gặp, nên việc chẩn đoán và điều trị gặp rất nhiều khó khăn.

• Chẩn đoán khó vì triệu chứng bệnh rất dễ bị nhầm với các bệnh thông thường.
• Điều trị khó vì chỉ khoảng 10% bệnh hiếm có thuốc đặc trị.
• Tiếp cận thuốc lại càng khó vì giá thuốc quá cao và nhiều loại chưa nằm trong danh mục chi trả BHYT

Một số trường hợp điều trị tại Bệnh viện Nhi đồng 1 TP.HCM ghi nhận, có bệnh nhi phải dùng thuốc trị giá lên đến 80 tỷ đồng cho một đợt điều trị, một con số vượt quá khả năng của hầu hết các gia đình.

Có thuốc nhưng vẫn... không thể với tới

Ngay cả khi thế giới đã có thuốc điều trị hiệu quả, nhiều loại chưa được phê duyệt tại Việt Nam, hoặc nếu có thì giá lại quá cao, BHYT chỉ chi trả một phần nhỏ. Ví dụ như bệnh Pompe, trẻ dưới 6 tuổi được BHYT chi trả 100%, nhưng trẻ lớn hơn chỉ được hỗ trợ 30%.

Nhiều gia đình đành phải trông chờ vào chương trình nhân đạo từ các tổ chức quốc tế, nhưng đây không phải là giải pháp lâu dài. Họ có thể nhận thuốc một năm, nhưng năm sau thì chưa chắc.

Hiện đã có 92 quốc gia có chính sách hỗ trợ bệnh hiếm, trong đó:

• Mỹ có Đạo luật thuốc mồ côi thúc đẩy nghiên cứu và cung ứng thuốc hiếm.
• Hà Lan, Bỉ, Úc có quỹ riêng dành cho bệnh hiếm.
• Một số nước đưa thuốc hiếm vào danh mục BHYT với quy định ưu tiên đặc biệt.

Ở Việt Nam, nhiều chuyên gia y tế đang đề xuất xây dựng chính sách riêng cho thuốc hiếm, bao gồm:

• Hướng dẫn điều trị chính thức
• Cơ chế cấp phép đặc biệt
• Ưu tiên chi trả BHYT
• Tăng cường đối thoại với doanh nghiệp và tổ chức quốc tế

Theo các chuyên gia trong nước, muốn người bệnh hiếm có cơ hội sống và phát triển như bao người khác, chúng ta cần:

• Mở rộng danh mục BHYT chi trả cho thuốc hiếm
• Tăng tỷ lệ chi trả với một số loại thuốc đặc biệt đắt đỏ
• Xem xét hỗ trợ điều trị dự phòng
• Thành lập Quỹ thuốc hiếm để huy động từ cả ngân sách, doanh nghiệp và cộng đồng

“Đừng để bệnh hiếm trở thành án tử chỉ vì không có thuốc hoặc không đủ tiền điều trị” - thông điệp này không chỉ là lời cảnh tỉnh mà còn là lời kêu gọi hành động.

Tín hiệu tích cực từ chính sách y tế mới

Gần đây, Bộ Y tế đã thành lập Ban chỉ đạo quản lý bệnh hiếm, mở đường cho việc cập nhật danh mục BHYT và ưu tiên thuốc hiếm.

Từ 1/1/2025, theo Thông tư 01/TT-BYT, bệnh nhân mắc 62 loại bệnh hiếm sẽ không cần giấy chuyển tuyến khi đến khám chữa tại các cơ sở chuyên sâu. Thông tư 37 cũng bổ sung các tiêu chí để thuốc hiếm dễ dàng hơn trong việc được đưa vào danh mục BHYT.

Đại diện Vụ Bảo hiểm Y tế (Bộ Y tế) cho biết, với thuốc hiếm, việc đánh giá chi phí - hiệu quả sẽ được “nới lỏng” so với thuốc thông thường để tạo điều kiện tiếp cận tốt hơn cho người bệnh.

Việt Nam đang dần chuyển mình. Những thay đổi trong chính sách và sự quan tâm ngày càng lớn từ các bên liên quan là tín hiệu đáng mừng. Tuy nhiên, để thật sự mang lại cơ hội sống công bằng cho người mắc bệnh hiếm, rất cần một hệ sinh thái hỗ trợ đồng bộ, bền vững và nhân văn.