Như phim viễn tưởng: Nuôi cấy não người trên trạm vũ trụ nhằm tìm phương pháp điều trị mới

Các nhà khoa học đã nuôi cấy những bộ não nhỏ của con người  trên Trạm Vũ trụ Quốc tế (ISS)  để nghiên cứu các phương pháp điều trị mới cho bệnh Alzheimer, Parkinson và các chấn thương cột sống.

Môi trường trọng lực thấp trên Trạm Vũ trụ Quốc tế (ISS) đã cho phép các nhà nghiên cứu phát triển các organoid não chỉ trong vòng 72 giờ – một quá trình có thể mất hàng tháng trên Trái đất. Các organoid là những khối tế bào được nuôi cấy nhân tạo mô phỏng cấu trúc và chức năng của một cơ quan trong cơ thể người, đã giúp các nhà nghiên cứu thử nghiệm một phương pháp mới để chữa trị các bệnh thần kinh hiện chưa thể điều trị.

Phương pháp điều trị đầy hứa hẹn này, được phát triển bởi công ty công nghệ sinh học Axonis Therapeutics, sử dụng một loại virus được lập trình lại để cung cấp liệu pháp gen có lợi cho các tế bào trong hệ thần kinh trung ương (CNS). Các virus được sửa đổi như vậy được gọi là vector virus, và chúng có thể đặc biệt hữu ích trong việc điều trị các bệnh như Alzheimer, Parkinson và chấn thương tủy sống.

Mỗi năm, gần 600.000 người Mỹ được chẩn đoán mắc Alzheimer hoặc Parkinson, và khoảng 18.000 ca chấn thương tủy sống mới.

Thử nghiệm trên mô hình não người

Các thử nghiệm ban đầu cho thấy phương pháp điều trị của Axonis Therapeutics đã hiệu quả trên chuột. Tuy nhiên, các liệu pháp gen thành công trên chuột thường thất bại khi áp dụng cho con người. Axonis Therapeutics cần thực hiện các thử nghiệm trên một mô hình chính xác của hệ thần kinh trung ương ở người. Điều này đã thúc đẩy họ thử nghiệm nuôi cấy các organoid não người trong không gian.

Mặc dù có thể nuôi cấy các tế bào CNS trên Trái đất, nhưng trọng lực buộc chúng phải sắp xếp thành các lớp đơn hai chiều. Điều này gây khó khăn trong việc tạo ra cấu trúc ba chiều phức tạp của các nhóm tế bào não.

Những organoid được nuôi cấy trong không gian đã nhanh chóng cung cấp một mô hình chính xác cao của não người. Từ đó, cho phép các nhà nghiên cứu trên ISS thực sự kiểm tra hiệu quả của phương pháp điều trị vector virus mới.

Thành tựu đột phá trên không gian

“Làm nghiên cứu trong không gian không phải là điều bạn thường nghĩ đến,” Shane Hegarty, đồng sáng lập kiêm giám đốc khoa học của Axonis Therapeutics, chia sẻ.

Ông nói thêm: “Nhưng cơ hội tận dụng điều kiện vi trọng lực có thể khai phá nhiều tiềm năng chưa được khám phá bằng cách đẩy xa ranh giới khoa học trong một môi trường độc đáo.”

Vào tháng 8 năm 2023, Axonis Therapeutics đã gửi các ống mẫu đông lạnh chứa vector virus, tế bào thần kinh trưởng thành và tế bào hình sao – những tế bào giữ các tế bào thần kinh cố định và giúp chúng phát triển – tới ISS trong một sứ mệnh tiếp tế hàng hóa. Một nhóm nghiên cứu trên trạm không gian đã tiêm các vật liệu này vào một thiết bị gọi là BioCell, một hệ thống chuyên dụng để nuôi cấy tế bào.

Vector virus đã được nạp với gen protein phát sáng. Nếu vector xâm nhập thành công vào các tế bào thần kinh và cấy gen vào chúng, các tế bào sẽ phát sáng màu xanh lá cây neon. Chỉ trong 72 giờ, các tế bào không chỉ tự tổ chức thành organoid não người ba chiều mà còn phát sáng.

Với nhà nghiên cứu Sheila Nielsen của BioServe Space Technologies, tổ chức phát triển BioCell, chia sẻ: “Ngày quan trọng nhất là khi nhóm nghiên cứu sử dụng kính hiển vi và chúng tôi thấy các khối lớn mô 3D phát sáng màu xanh,”

Những ứng dụng tiềm năng

Virus rất hiệu quả trong việc xâm nhập tế bào và chèn vật liệu di truyền vào đó. Mặc dù cơ chế này thường gây bệnh cho vật chủ, các nhà khoa học có thể lập trình lại virus để mang liệu pháp gen có lợi, cung cấp một phương pháp điều trị nhắm mục tiêu cho bệnh tật hoặc chấn thương.

Nghiên cứu này đã chứng minh rằng vector virus của Axonis Therapeutics có thể cung cấp liệu pháp gen cho tế bào thần kinh người.

Hegarty cho biết: “Chúng tôi rất phấn khích – chúng tôi đã xác nhận khả năng nhắm mục tiêu của liệu pháp gen và cho thấy rằng chúng tôi có thể nhanh chóng tạo ra các mô hình organoid 3D của não người trong điều kiện vi trọng lực.”

“Đột phá lớn là bạn có thể tự tổ chức các tế bào thần kinh trưởng thành và tế bào hình sao thành một mô hình não trong điều kiện vi trọng lực, điều mà bạn không thể làm được trên mặt đất.”

Nguồn tổng hợp